FDA 放宽真实世界数据使用规则，为医疗器械申报打开“大规模数据库”之门

美国 FDA 正在对真实世界证据（RWE）的使用方式进行重大调整，宣布将允许在部分医疗器械申报中使用更广泛类型的去标识化大型数据库。这意味着来自国家级登记系统、医疗体系、保险机构以及电子病历网络的海量数据，都可能成为未来监管审评的重要依据。

过去，FDA 更倾向于使用能够追溯到个体患者结局的数据集，并要求与患者隐私信息建立可验证的关联。新政策则将转向“逐案评估”，根据提交的真实世界证据的质量与适用性决定是否采纳。FDA 还表示，未来可能将这一政策扩展至药品与生物制品的审评。

FDA 局长 Marty Makary 表示，此举旨在消除阻碍创新的“不必要障碍”，让真实世界数据更快地转化为推动治疗可及性的力量。他强调，癌症与囊性纤维化等大型疾病登记库蕴含大量真实世界疗效洞察，长期以来未被充分利用。

自 2016 年以来，已有超过 250 项医疗器械批准使用了真实世界证据，而药品、疫苗与生物制品中仅有 35 项采用类似数据。然而，FDA 指出，器械领域的 RWE 使用在近几年出现停滞，亟需政策推动。

真实世界证据的价值已有成功案例。例如，强生医疗在 2023 年获得 FDA 批准，使其部分射频消融导管可在“零透视”条件下操作。公司提交了一项自 2019 年起的前瞻性登记研究，证明房颤消融可在完全依赖超声的情况下安全完成，无需 X 光辐射。

FDA 在公告中特别提到国家癌症研究所的 SEER 数据库，作为未来可能使用的典型数据源。SEER 记录了数十年的癌症发病率、死亡率与趋势，是美国肿瘤统计的重要基础。